Aspects réglementaires des médicaments orphelins destinés à la population pédiatrique : contraintes et opportunités pour l'industrie pharmaceutique

Abstract

In Europe, over 75% of the designated orphan products are potentially aimed at children. Over the past decade, two major regulations have been adopted in the field of medicinal products: regulation (EC) n°141/2000 on orphan drugs and the new paediatric regulation (EC) n° 1901/2006. This report aims at providing an overview of both of these regulations which have been established to tackle the challenges linked to drug development in these special populations. Their benefits and limits will be pointed out and a parallel with the US provisions will be drawn. In the frame of orphan drugs, major benefits have been introduced by the Paediatric Regulation (extension of market exclusivity from 10 to 12 years, creation of an European Paediatric Network). Contrary to the EU legislation, the FDA does not require paediatric studies for orphan drugs. Even if the new European Paediatric Regulation is challenging for the pharmaceutical industry, it contributes to promote clinical research in children suffering from rare diseases. ; En Europe, plus de 75% des médicaments ayant reçu une désignation orpheline sont potentiellement destinés au traitement des enfants. Au cours de cette dernière décennie, deux textes majeurs ont été adoptés dans le domaine du médicament : le règlement (CE) n° 141/2000 portant sur les médicaments orphelins, et le règlement pédiatrique (CE) n° 1901/2006. Ce travail vise à rappeler les points-clés de ces règlements puis d'évaluer leurs impacts, positifs et négatifs, sur le développement des médicaments orphelins destinés aux enfants. Une comparaison avec les dispositions existant aux États-Unis est également effectuée. Dans le cadre précis des médicaments orphelins, les bénéfices majeurs apportés par la réglementation pédiatrique sont une extension de l'exclusivité de marché de 10 à 12 ans, ainsi que la création d'un réseau européen de recherche en pédiatrie. À la différence de la réglementation européenne, la FDA ne rend pas obligatoire la soumission de données pédiatriques pour les médicaments orphelins. Malgré les contraintes apportées par la nouvelle réglementation pédiatrique européenne, celle-ci contribue grandement à promouvoir la recherche clinique chez les enfants atteints de maladies rares.